Kontakt:jerry.he@wecistanche.com

Cistanche je veľmi dobrý pri Alzheimerovej chorobe

Vedci úspešne zaviedli ochranný gén protiAlzheimerova chorobachorobado ľudských buniek.

Výskumníci z kanadskej Université Laval School of Medicine a Université Québec-Laval Research Center úspešne upravili genómy ľudských buniek pestovaných in vitro a zaviedli mutáciu, ktorá by mohla poskytnúť pacientom s Alzheimerovou chorobou. ochrana pred chorobami. Podrobnosti o prelomu boli nedávno zverejnené v časopise The CRISPR Journal.

Výskum publikovaný v „The CRISPR Journal“ (najnovší impakt faktor: 6,071) 7. februára 2022

„Niektoré genetické mutácie zvyšujú rizikoAlzheimerova chorobachoroba, ale existuje jedna mutácia, ktorá toto riziko znižuje,“ povedal hlavný autor profesor Jacques-P Tremblay, „zriedkavá mutácia identifikovaná v islandskej populácii v roku 2012. Mutácia nemá žiadne známe nevýhody pre nosičov a znižuje rizikoAlzheimerova chorobachoroba. Pomocou vylepšenej verzie nástroja na úpravu génov CRISPR sa nám podarilo upraviť genóm ľudských buniek a vložiť túto mutáciu."

Mozgy zAlzheimerova chorobapacienti majú amyloidné plaky, ktoré spôsobujú smrť neurónov v dôsledku ich toxických hladín. Tieto plaky sa tvoria po štiepení amyloidového prekurzorového proteínu enzýmom nazývaným beta-sekretáza. "Islandská mutácia sťažuje enzýmu štiepenie amyloidového prekurzorového proteínu. V dôsledku toho dochádza k menšej tvorbe amyloidných plakov," vysvetlil Tremblay.

Dr. Jacques-P Tremblay

Teoreticky, zavedenie islandskej génovej mutácie do genómov ľudí s rizikom rozvojaAlzheimerova chorobachorobamôže zabrániť alebo spomaliť progresiu ochorenia. "Bohužiaľ, nemôžeme sa vrátiť a opraviť poškodenie, ktoré spôsobilo smrť neurónov," povedal Tremblay, "takže táto liečba je vhodná najmä pre ľudí z rodín postihnutých touto genetickou poruchou,Alzheimerova chorobachoroba. Ochorenie sa prejavuje ako problémy s pamäťou medzi 35. a 40. rokom života. V prípade úspechu by sa dala použiť aj na liečbu najčastejšej sporadickej formyAlzheimerova chorobachoroba, u ktorého sa zvyčajne objavia skoré príznaky choroby po 65. roku života."

Podľa vedcov je teraz výzvou nájsť spôsob, ako upraviť genómy miliónov mozgových buniek. "Skúmame rôzne možnosti, vrátane použitia neinfekčných vírusov na dodanie editačných komplexov do neurónov. Teraz, keď bol dôkaz koncepcie zavedený v ľudských bunkách in vitro, budeme to môcť urobiť v neuróne, ktorý vykazujeAlzheimerova chorobachoroba. Otestujte túto metódu na myšiach. Ak sú tieto zistenia presvedčivé, dúfame, že vykonáme malú štúdiu u ľudí vo veku 35 až 40 rokov, ktorí majú genetickú mutáciu, ktorá spôsobujeAlzheimerova chorobachoroba"povedal Tremblay.

Zdroj:Université Laval

Ďalší krok ku génovej terapii preAlzheimerova choroba

Referencia:

Tremblay G, Rousseau J, Mbakam CH, Tremblay JP. Vloženie islandskej mutácie (A673T) pomocou Prime Editing: Potenciálna preventívna liečba pre familiárne a sporadickéAlzheimerova chorobaChoroba. CRISPR J. 2022 7. február doi: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub pred tlačou. PMID: 35133877.